GLP-1/GIP Dual Target Hubnutí Inovativní lék

Tento produkt je světově prvním schváleným produktem pro duální cílovou buněčnou terapii na bázi mRNA LNP. Expresí CAR, která dokáže specificky rozpoznat leukocytární diferenciační antigen 19 (CD19) a antigen zrání B-buněk (BCMA), přesně identifikuje a eliminuje CD19 a BCMA pozitivní buňky v tělech pacientů, čímž dosahuje terapeutických cílů. Synergický efekt duálních cílů může odstranit patogenní buňky ze zdroje, zásadně zlepšit stav pacienta a vyřešit bolestivé body, které tradiční léčba nedokáže vyléčit a jsou náchylné k recidivám. Preklinické studie ukázaly, že tento produkt může významně zabíjet CD19 a BCMA pozitivní buňky a má dobrou bezpečnost a účinnost.

Tentokrát schválenou klinickou indikací je relabující a refrakterní systémový lupus erythematodes. Kromě toho se očekává, že tento produkt bude použit k léčbě dalších autoimunitních onemocnění zprostředkovaných B buňkami/plazmatickými buňkami-, jako je myasthenia gravis (MG), revmatoidní artritida (RA) a vaskulitida související s anti neutrofilními cytoplazmatickými protilátkami (ANCA) -. Může být také rozšířen na relabující/refrakterní mnohočetný myelom (MM), B-buněčný lymfom a další hematologické nádory a má vysokou hodnotu pro klinický vývoj. Schválení klinického hodnocení tohoto produktu je dalším důležitým úspěchem uspořádání naší skupiny v oblasti buněčné terapie, který pokládá dobrý základ pro vývoj produktů buněčné terapie včetně in vivo generovaných CAR-T.

Zilebesiran je subkutánní RNAi terapie vyvinutá společností Alnylam na základě technologie vylepšeného stabilního chemického konjugátu PLUS (ESC+) GaINAc. Snižuje hladiny angiotenzinu tím, že se zaměřuje na syntézu angiotenzinogenu (AGT), což je nejvíce upstream složka systému renin angiotenzin aldosteron (RAAS), což je klasická dráha regulace krevního tlaku. V konečném důsledku vede k trvalému poklesu krevního tlaku. V červenci 2023 Roche a AInylam dosáhly dohody o získání kooperativních práv na vývoj a komercializaci léku v celkové hodnotě transakce až 2,8 miliardy $. V září 2025 obě strany zahájily první klinickou studii fáze IV Zilebesiran. ZENISH).

Tato studie je globální, randomizovaná, dvojitě-slepá, placebem{1}}kontrolovaná klinická studie (n=11000) zaměřená na hodnocení účinnosti a bezpečnosti Zilebesiranu (300 mg, subkutánní injekce, jednou za 6 měsíců) v kombinaci se standardní léčbou (OC) ve srovnání s placebem v kombinaci se SOC při snižování výskytu závažných kardiovaskulárních nežádoucích příhod u dospělých pacientů s vysokým krevním tlakem nebo s diagnostikovaným kardiovaskulárním rizikem u pacientů s nízkým krevním tlakem nebo s vysokým rizikem kardiovaskulárního onemocnění. nemoc. Primárním cílovým parametrem studie je doba do prvního výskytu kardiovaskulárního úmrtí, nefatálního infarktu myokardu (MI), nefatální cévní mozkové příhody nebo srdečního selhání (HF) během 5 let léčby.

Dne 3. června 2026 společnost Ascidian Therapeutics dnes oznámila, že dosáhla globální výzkumné spolupráce a licenční smlouvy se společností Ei Lily and Company. Obě strany budou společně objevovat a vyvíjet terapie pro nezveřejněné monogenní onemocnění ledvin a Ei Lily má právo rozhodnout se rozšířit spolupráci na další cíle.
Editor exonů RNA společnosti Ascidian může upravovat několik kompletních exonů v kilobázovém měřítku, aby opravoval genetické instrukce, které způsobují onemocnění. Tato technologie je navržena speciálně pro řešení velkých genů nebo genů s vysokou mutační diverzitou, čímž rozšiřuje hranice genových léků.

Podle podmínek smlouvy získá Eli Lilly exkluzivní, specifická práva na technologii úpravy exonů RNA společnosti Ascidian pro nezveřejněné cíle v oblasti onemocnění ledvin. Ascidian povede objevování léků a vybrané preklinické aktivity, zatímco Eli Lilly bude zodpovědná za další preklinický výzkum, klinický vývoj, výrobu a komercializaci. Ascidian má nárok na platby až do výše 1,9 miliardy USD, včetně plateb předem, plateb za vývoj a komercializaci a odstupňovaných licenčních poplatků na základě globálních prodejů. Ascidian si vyhrazuje právo samostatně nebo společně vyvíjet další cíle v oblasti ledvin s dalšími partnery.

Celková hodnota partnerského projektu je až 2 miliardy USD, včetně zálohové platby 30 milionů USD (včetně hotovosti a úpisu Inceptive equity). Kromě toho má Inceptive nárok na dodatečné průběžné platby na základě dosažení milníků, jako je preklinický výzkum, regulační schválení a komerční prodeje. Tato spolupráce spojuje vedoucí pozici AInvlamu v oblasti RNAi se základními modely lnceptive a expertízou AI, jejímž cílem je katalyzovat a urychlit vývoj designu léků na bázi nukleových kyselin. Innovative se zaměřuje na vývoj modelů pro léky na bázi kmene, jako je terapie RNAi, kterou propagovala společnost Alnylam.

Platforma Alnylamu: výzkumný a vývojový nástroj, který vyrobil šest léčiv na trhu a má více než 20 let vlastní podpory dat siRNA. Model Inceptive Life Foundation: Vhodné pro A! Modely založené na sekvenčních léčivech lze zobecnit a průběžně se samooptimalizovat napříč různými projekty. Cílem této spolupráce je modelovat cílovou mRNA a společně prozkoumat sekvenční prostor a nové chemické modifikace pro zvýšení účinnosti a terapeutických účinků a zároveň předpovědět optimální terapeutické kandidátní molekuly v preklinických modelech pro další vývoj AInyiam, čímž se podpoří pokrok v designu SiRNA. Jeho cílem je pomoci společnosti Alnylam upřednostnit screening nejslibnějších molekul a zlepšit efektivitu experimentu.